В России создали «выключатель» генов

06.10.2024

В России создали «выключатель» генов

Это поможет лечить наследственные заболевания и болезни сердечно-сосудистой системы.

Наши ученые разработали уникальное соединение для лечения генетических и сердечно-сосудистых заболеваний. Исследователи из Университета ИТМО разработали инновационное вещество под названием «бивалентные ДНКзимы». Эти молекулы могут стать ключевыми факторами лечения для многих заболеваний, таких как рак, наследственные болезни и вирусные инфекции.

Как это работает? Бивалентные ДНКзимы состоят из двух цепей ДНКзимов, которые эффективно связываются с РНК целевого гена и быстро его разрушают. Новая разработка в 17 раз эффективнее получения аналогов в распределении РНК. Это позволяет точнее и быстрее «выключать» гены, ответственные за различные наследственные заболевания.

Почему генетические болезни так опасны? Генетические заболевания вызваны изменениями в ДНК, которые могут передаваться от родителей детям. Даже если мама и папа здоровы, они могут быть носителями мутаций и передать их своему ребенку. Как, например, царевичу Алексею Романову был передан ген гемофилии - плохой сворачиваемости крови, из-за которой человек может умереть от царапины. В России распространены такие наследственные болезни, как фенилкетонурия, гемофилия, спинальная мышечная атрофия и муковисцидоз.

Ученые планируют модифицировать структуру бивалентных ДНКзимов, чтобы они могли воздействовать сразу на несколько генов. Это может привести к созданию уникальных лекарств для лечения онкологических, сердечно-сосудистых, вирусных и наследственных заболеваний.